El glaucoma es una enfermedad ocular común que afecta a millones de personas en todo el mundo. Si bien las gotas oftálmicas tópicas son un tratamiento efectivo para prevenir la progresión de la enfermedad, algunos pacientes se vuelven resistentes a ellas, lo que aumenta el riesgo de pérdida permanente de la visión. Sin embargo, hoy en día, los científicos del Trinity College Dublin han anunciado un avance significativo hacia un nuevo tratamiento terapéutico para el glaucoma.
La presión intraocular elevada es el principal factor de riesgo clínico para el glaucoma. Los científicos han descubierto que esta presión elevada es causada por una acumulación de proteínas no deseadas que provocan un bloqueo en los canales de drenaje, lo que conduce a la acumulación de líquido y un aumento de la presión. Por lo tanto, el equipo del Instituto de Genética Smurfit, en colaboración con la empresa de biotecnología Exhaura Ltd., ha demostrado que un enfoque basado en la terapia génica puede disminuir la presión intraocular en modelos preclínicos de glaucoma.
Terapia génica prometedora para el glaucoma
Los resultados de la investigación se publican esta semana en la revista Science Advances. El equipo ha descubierto que una sola inyección de un vector viral, esencialmente un virus que los científicos han secuestrado con el propósito de usarlo para dar instrucciones específicas a las células del cuerpo, puede aumentar el flujo de líquido acuoso desde la parte frontal del ojo y, por lo tanto, disminuir la presión en el ojo. Las instrucciones clave son que las células produzcan una matriz enzimática (metaloproteinasa-3 o MMP-3) que ayude a poner en marcha este proceso.
El profesor Matthew Campbell, profesor de genética en Trinidad, dijo que este emocionante proyecto les permitió cerrar la brecha entre la academia y la industria. También les facilitó desarrollar una terapia de vanguardia que creen que es una gran promesa para los pacientes en el futuro.
Cabe destacar que el trabajo utilizó múltiples modelos de enfermedades, además de ojos humanos de donantes para evaluar la eficacia terapéutica del enfoque de terapia génica. Esto hace que los impresionantes resultados sean aún más prometedores.
Avance en terapia génica para enfermedades comunes
Las terapias génicas han experimentado un avance espectacular en los últimos años, con múltiples fármacos ahora aprobados tanto por la FDA como por la EMA. Sin embargo, hasta la fecha, todas las terapias génicas aprobadas son para el tratamiento de enfermedades raras o ultra raras. A medida que nuestra comprensión del mecanismo subyacente de las enfermedades comunes está evolucionando, ahora es posible el concepto de usar la terapia génica para enfermedades comunes.
Los investigadores de Trinity, liderados por el Dr. Jeffrey O’Callaghan, han desarrollado una terapia génica novedosa para tratar el glaucoma. Esta es el resultado de más de siete años de investigación. Esperan que esta terapia genética abra el camino hacia el desarrollo de nuevos tratamientos para otras enfermedades oculares que puedan causar ceguera. El equipo trabajó con Exhaura Ltd para asegurar que los resultados del estudio se centren en la traducción de los hallazgos a un programa clínico regulado.
Referencias:
Matrix metalloproteinase-3 (MMP-3)–mediated gene therapy for glaucoma: https://doi.org/10.1126/sciadv.adf6537
