Una píldora experimental llamada revumenib ha logrado una remisión completa en 18 pacientes con leucemia mieloide aguda. Este es un tipo de cáncer de la sangre muy agresivo que no respondía a otros tratamientos. Dicho medicamento se ha mostrado eficaz en dos subtipos genéticos de la leucemia, en los que una proteína llamada menina facilita la progresión de la enfermedad. El revumenib se une a esta proteína y la inhibe gracias a su compleja fórmula química.
El fármaco fue desarrollado por la farmacéutica estadounidense Syndax Pharmaceuticals. Este ha sido eficaz en pacientes que estaban prácticamente condenados a muerte por un tumor muy agresivo que no respondía a otros tratamientos. Los resultados preliminares del estudio fueron publicados en la revista Nature y han sido muy prometedores. De los participantes en el ensayo clínico en Estados Unidos, casi uno de cada tres experimentó la desaparición total de los indicios cancerosos.
A pesar de los resultados prometedores, los responsables del experimento recomiendan cautela. Esto debido a que se necesita que el medicamento se pruebe en cientos de personas más para confirmar su seguridad y eficacia. El hematólogo Pau Montesinos, coordinador del Grupo Español de Leucemia Mieloide Aguda, subraya la importancia de combinar estos nuevos fármacos con quimioterápicos clásicos u otras aproximaciones.
¿Una cura para la leucemia mieloide aguda?
La leucemia mieloide aguda es el cáncer de la sangre más frecuente en adultos, con unos 120.000 casos anuales. Mientras que la supervivencia a los tres años apenas llega al 25%. Por lo tanto, la noticia del revumenib es una buena noticia para las personas con leucemias agudas resistentes a otros tratamientos. Tanto la mieloide como la más frecuente en niños, llamada linfocítica.
El éxito del revumenib sería una buena noticia para otras empresas farmacéuticas que están desarrollando fármacos con la misma táctica. Sin embargo, el factor económico será clave si finalmente se aprueba la pastilla. Según un informe de la congresista demócrata Katie Porter, los últimos fármacos orales contra el cáncer en los Estados Unidos suelen tener un costo de más de 200.000 euros por paciente al año.
Un fármaco prometedor, pero con puntos débiles
El revumenib tiene otro punto débil, según admite uno de los científicos que ha dirigido los ensayos, el hematólogo Eytan Stein del Centro Oncológico Memorial Sloan Kettering en Nueva York. El investigador explica que el principal problema es el desarrollo de mutaciones en el sitio de unión de este fármaco, lo que genera resistencias. Aunque el revumenib tuvo algún efecto beneficioso en la mitad de los 60 participantes del ensayo clínico, en algunos de los pacientes la proteína menina cambió ligeramente y surgieron resistencias al tratamiento, similar a lo que ocurre con las bacterias que mutan y toleran los antibióticos.
Para evitar estas mutaciones de resistencia en algunos pacientes, los autores proponen combinar fármacos con mecanismos de acción diferentes. Según Ghayas Issa y su colega Eytan Stein, los inhibidores de la menina «serán definitivamente una parte del tratamiento para estas leucemias». Stein opina que la diana a la que se dirige el fármaco, la proteína menina, es crítica para el desarrollo de la leucemia en estos subtipos genéticos. La arquitecta Algimante Daugelaite celebra haber participado en el ensayo y que la ciencia le haya dado «otra oportunidad para estudiar, trabajar, viajar, ver el mundo y, lo más importante, vivir».
Referencias:
The menin inhibitor revumenib in KMT2A-rearranged or NPM1-mutant leukaemia: https://www.nature.com/articles/s41586-023-05812-3#citeas
