La terapia génica es una técnica que tiene el potencial de tratar trastornos neurológicos como la enfermedad de Alzheimer y Parkinson. Pero se enfrenta a una barrera común: la barrera hematoencefálica. Esta barrera es una membrana que controla selectivamente el acceso al cerebro, descartando toxinas y patógenos que puedan estar presentes en el torrente sanguíneo. Desafortunadamente, esta impide que algunos tratamientos beneficiosos, como ciertas vacunas y paquetes de terapia génica, alcancen sus objetivos.

Investigadores de la Universidad de Wisconsin-Madison han desarrollado una forma de mover las terapias a través de la membrana protectora del cerebro para administrar una terapia en todo el cerebro con una variedad de medicamentos y tratamientos biológicos.

En un estudio recientemente publicado en la revista Advanced Materials, los investigadores describen una nueva familia de cápsulas a nanoescala hechas de sílice. Estas pueden llevar herramientas de edición del genoma a muchos órganos alrededor del cuerpo y luego se disuelve inofensivamente.

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Superar la barrera protectora del cerebro

Al modificar las superficies de las nanocápsulas de sílice con glucosa y un fragmento de aminoácido derivado del virus de la rabia, los investigadores encontraron que las nanocápsulas podían atravesar de manera eficiente la barrera hematoencefálica para lograr la edición de genes en todo el cerebro en ratones. En su estudio, los investigadores demostraron la capacidad de la carga CRISPR de la nanocápsula de sílice para editar con éxito genes en el cerebro de ratones. Por ejemplo, un gen relacionado con la enfermedad de Alzheimer llamado gen de la proteína precursora amiloide.

Este estudio es un gran avance en el campo de la terapia génica ya que permite la entrega segura y eficiente de ácidos nucleicos y editores del genoma en todo el cerebro. Aunque aún se necesita más investigación para ver cómo esta técnica se aplica a humanos, ofrece una gran promesa para el tratamiento de enfermedades neurológicas.

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Conclusión

En resumen, la barrera hematoencefálica ha sido un gran desafío en el campo de la terapia génica para tratar trastornos neurológicos. Sin embargo, investigadores de la Universidad de Wisconsin-Madison han desarrollado una forma innovadora de superar esta barrera. Han utilizado nanocápsulas de sílice modificadas para transportar herramientas de edición del genoma al cerebro.

Este estudio proporciona una nueva esperanza para el tratamiento de enfermedades neurológicas como la enfermedad de Alzheimer y Parkinson. Aunque todavía se requiere más investigación antes de poder aplicar esta técnica a humanos.

Referencias:

Overcoming the Blood–Brain Barrier for Gene Therapy via Systemic Administration of GSH-Responsive Silica Nanocapsules: https://doi.org/10.1002/adma.202208018

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