Las vacunas de ARNm no solo nos salvaron del Covid-19, también inspiraron una nueva terapia de nanotecnología contra la ceguera. 

Investigadores de la Universidad de Salud y Ciencias de Oregón planean utilizar nanopartículas de lípidos para transportar hebras de ácido ribonucleico mensajero. Si te estás preguntando por qué, la respuesta es simple: ese ARNm creará proteínas dentro del ojo para reparar las mutaciones genéticas que dañan la visión.

Existen muchas enfermedades oculares con un componente genético. Por ejemplo, las cataratas congénitas, que están presentes desde el nacimiento y pueden afectar a uno o a ambos ojos. O también la atrofia del nervio óptico, que produce una pérdida progresiva de la visión.

Se estima que más del 60% de los casos de pérdida de visión infantil se deben a enfermedades congénitas. Por lo tanto, esta nueva terapia de nanotecnología podría ser la solución para las más de 250 mutaciones que causan ceguera.

¿En qué consiste esta nueva terapia? 

Esquema de la terapia con nanopartículas / Créditos: Universidad de Salud y Ciencias de Oregón

Su idea se fundamenta en el uso de nanopartículas, es decir, moléculas más pequeñas que 100 nanómetros.

En el campo de la medicina, se pueden usar nanopartículas para transportar anticuerpos, medicamentos u otras sustancias hasta ciertas partes del cuerpo. De hecho, diversos estudios han demostrado su potencial como estimulantes y editores biológicos. 

Tomando esto en cuenta, los investigadores decidieron llevarlas al campo de la oftalmología. Eso sí, con algunas variantes. 

Sus nanopartículas están recubiertas con un péptido que garantiza que el ARNm se entregue con precisión a los fotorreceptores, células inalcanzables hasta ahora.

En su estudio, publicado en Science Advances, el equipo demuestra cómo sus nanopartículas se dirigen a las células sensibles a la luz. Aunque cabe aclarar que esta nueva terapia de nanotecnología solo se ha usado en ratones y primates con ceguera.

Pruebas con la nanotecnología contra la ceguera

Ratones de laboratorio / Vía Pixabay

Los investigadores realizaron un experimento para comprobar que las nanopartículas pueden dirigirse al tejido posterior del ojo que permite la visión.

Primero, se colocó ARNm diseñado para producir un proteína fluorescente dentro de nanopartículas, y luego, se inyectó en los ojos de ratones y primates. Casi al instante, el tejido en la retina de los animales brilló de color verde, lo que demuesta que las nanopartículas ciertamente llegaron a los fotorreceptores y el ARNm entregó con éxito la sustancia.

Cabe aclarar que este líquido verde, transportado durante la terapia de nanotecnología, no era ningún medicamento contra la ceguera. En realidad, se usó para comprobar la llegada de una posible sustancia.

“Esto demuestra que las nanopartículas de lípidos pueden entregar ARNm, que solo mantiene activo la maquinaria de edición de genes durante un corto período de tiempo. Por ende, la terapia también podría evitar ediciones fuera del objetivo”.

Renee Ryals, profesora asistente de oftalmología en la Facultad de Medicina de la OHSU

Ahora bien, después de ver los exitosos resultados, el equipo planea diseñar un tratamiento a nanoescala.

¿El fin de la ceguera congénita está cerca?

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Las nanopartículas de lípidos son una alternativa prometedora, pues no tienen restricciones como la AAV o versión modificada del virus adenoasociado. 

Debido a que se trata de partículas tan pequeñas, es más fácil manipular las mutaciones directamente en los fotorreceptores. Además, permiten entregar ARNm, algo que no pueden hacer las terapias AAV que solo manejan ADN, lo que da como resultado la creación continua de moléculas de edición de genes que pueden conducir a ediciones no deseadas. 

«Las nuevas tecnologías pueden proporcionar más opciones de tratamiento para prevenir la ceguera. Nuestro estudio muestra que las nanopartículas de lípidos podrían ayudarnos a hacer precisamente eso».

Renee Ryals

Así que, con suerte, esta nueva terapia a base de nanotecnología podría acabar pronto con la ceguera congénita. 

Referencias:

Peptide-guided lipid nanoparticles deliver mRNA to the neural retina of rodents and nonhuman primateshttps://dx.doi.org/10.1126/sciadv.add4623

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