Hemgenix es el nombre del primer medicamento que se usará en una terapia génica para tratar la Hemofilia B.

La Administración de Alimentos y Medicamentos acaba de aprobar este tratamiento con la esperanza de controlar los episodios de sangrado espontáneo que padecen las personas con esta enfermedad. 

Se estima que una de cada 40.000 personas, en su mayoría hombres, tienen algún tipo de Hemofilia que impide la coagulación correcta de la sangre. La hemofilia A suele ser la más común, ya que es causada por una deficiencia en el factor de coagulación VIII. Sin embargo la hemofilia B, causada por una deficiencia en el factor IX, suele desarrollar algunos episodios raros de sangrado que no pueden tratarse con procedimientos convencionales. Por tal motivo, la empresa de biotecnología CSL Behring desarrolló Hemgenix.

¿Cómo funciona esta terapia génica para la Hemofilia?

El tratamiento, también llamado “etranacogene dezaparvovec”, consiste en una dosis única destinada a reemplazar el gen que afecta la coagulación de la sangre. 

Dicha dosis se administra por medio de una infusión intravenosa, un procedimiento común en los casos de Hemofilia, y utiliza un adenovirus neutralizado para producir varias copias del factor IX en el hígado. 

Estas copias funcionales generan a su vez más factor de coagulación en las células del paciente, lo que reduce la aparición de sangrados espontáneos. Y con ello, otros síntomas desagradables de la Hemofilia B como son el dolor de cabeza, las manchas en la piel, la debilidad y las náuseas.

La terapia génica fue probada un par de meses atrás en pacientes con Hemofilia moderada y grave, es decir, aquellos en los que es más difícil controlar la coagulación de la sangre. Sin embargo, después de administrar la dosis única, la tasa de sangrado se redujo en un 54 %.

Por lo tanto, este tratamiento podría ser perfecto para las personas que experimentan episodios hemorrágicos graves o que están tomando terapia de profilaxis con factor IX.

Costos y disponibilidad de la terapia

Así se realizan las transfusiones intravesnosas para tratar la Hemofilia / Vía Pixabay

Ahora bien, el que sea una terapia prometedora no la hace precisamente barata. Poco después de la aprobación de la FDA, la empresa de Hemgenix anunció que el precio de este tratamiento rondará los 3,5 millones de dólares. 

En un análisis reciente sobre la rentabilidad del medicamento, la empresa ICER sugirió que un precio justo para el precio debería estar entre los 2,93 y 2,96 millones de dólares. Pero incluso esta cifra es demasiado alta para el bolsillo de muchas familias. Después de todo, estamos hablando del tratamiento médico más costoso hasta la fecha. Así que, aunque esté disponible en un par de meses, puede que no sea accesible para algunas personas con Hemofilia. 

La compañía de Hemgenix argumentó que es probable que el medicamento baje de precio con el tiempo, pero esto es solo una suposición. 

Lo único seguro tras la aprobación de la terapia génica es que ahora existe un tratamiento eficaz para la Hemofilia B. Y puede que, en un futuro, esto impulse tratamientos similares para controlar la Hemofilia A y otras afecciones genéticas.

Referencias:

First Gene Therapy for Adults with Severe Hemophilia, BioMarin’s ROCTAVIAN™ (valoctocogene roxaparvovec), Approved by European Commission https://investors.biomarin.com/2022-08-24-First-Gene-Therapy-for-Adults-with-Severe-Hemophilia-A

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