Hace algunas semanas, la Administración de Medicamentos y Alimentos de los EE.UU. sorprendió al mundo con una decisión inesperada: la aprobación acelerada de un medicamento contra la enfermedad de Alzheimer, sin tener muy claras las consecuencias.

El anuncio mereció muchas críticas de parte de la comunidad científica, pero, paradójicamente, también podría tener consecuencias sobre otras enfermedades neurodegenerativas comunes. Entre ellas, la esclerosis lateral amiotrófica (ELA), la enfermedad de Huntington y la enfermedad de Parkinson.

Consecuencias de la aprobación de aducanumab en la enfermedad de Parkinson

Una de las condiciones que podría verse beneficiada por la aprobación del medicamento contra el Alzheimer es la enfermedad de Parkinson, y las consecuencias no serían demasiado diferentes de las que sugiere el panorama actual.

Para ponernos en contexto, hay fármacos aprobados para ayudar a aliviar los síntomas de esta enfermedad, pero ninguno que pueda detenerla o revertirla. Pero aplicar un enfoque más flexible como el aplicado con aducanumab podría estimular la investigación y acelerar el proceso hacia una terapia más efectiva.

Una de las opciones potenciales contra el Parkinson la conforman los candidatos a fármacos que absorben la α-sinucleína, una proteína que se acumula en el cerebro de las personas afectadas. Lamentablemente, el ensayo de fase II de uno de ellos, prasinezumab, no logró mitigar la enfermedad; sin embargo, retrasó el empeoramiento de los temblores, la rigidez y la lentitud de movimiento de los pacientes.

Aunque muy modestos, estos resultados motivaron un ensayo de fase II más amplio para analizar su impacto en la función motora. “En mi opinión, si el estudio de fase II es positivo, la FDA debería considerar seriamente la aprobación de este medicamento”, dijo Joseph Jankovic, neurólogo del Baylor College of Medicine en Houston, Texas.

Consecuencias sobre la enfermedad de Huntington

Otra de las enfermedades con potencial de verse beneficiadas en consecuencia de la aprobación del medicamento contra el Alzheimer es la de Huntington; esta afección causa movimientos espasmódicos involuntarios y demencia en persona con una forma mutante y tóxica de una proteína llamada huntingtina (HTT).

Uno de los fármacos explorados para tratarla es el tominersen, desarrollado por Roche e Ionis Pharmaceuticals. El medicamento reduce la HTT mutante en el líquido cefalorraquídeo en un 44 por ciento, y aunque en 2018 se inició un ensayo para evaluarlo más ampliamente, este se detuvo después de que los pacientes empeoraran.

A pesar de ello, los fármacos contra la HTT siguen en investigación por su potencial para retrasar el progreso de la enfermedad. De encontrar una tendencia positiva, suena lógico esperar algo similar a la aprobación del medicamento contra el Alzheimer, aunque las consecuencias puedan ser negativas.

Aprobación de medicamento contra el Alzheimer revive interés en la búsqueda de tratamientos

A pesar de que no hay evidencia suficiente de que el medicamento contra el Alzheimer en verdad tenga efectos contra la enfermedad, las consecuencias no necesariamente sean tan malas, en especial en un campo tan complejo como el de la neurociencia.

Desarrolladores de medicamentos contra enfermedades cerebrales, como Amgen, en Thousand Oaks, California, y Pfizer, con sede en la ciudad de Nueva York, cerraron sus programas de neurociencia tras años de búsqueda infrucutosa de compuestos efectivos contra ellas.

Figura de perfil humano en la que se observa el cerebro desvaneciéndose al perder piezas de rompecabezas en referencia al Alzheimer.

Pero la aprobación acelerada de aducanumab, el controversial medicamento contra el Alzheimer, podría revertir el desánimo actual de este campo. “Hay mucho más interés ahora en la investigación de enfermedades neurodegenerativas”, dice Eric Siemers, un consultor de desarrollo de medicamentos en Zionsville, Indiana.

Al mismo tiempo, esto podría motivar nuevas investigaciones tanto para comprender y probar otras opciones contra el Alzheimer, como contra otras enfermedades neurodegenerativas.

“Si la FDA puede encontrar una manera de ser flexible para la enfermedad de Alzheimer, tal vez puedan encontrar una manera de ser flexible para la ELA”, dice Neil Thakur, director de misión de la Asociación ALS.

El riesgo de crear falsas esperanzas de sanación de otras enfermedades neurodegenerativas

El problema es que extender esta dinámica de aprobación de medicamentos que no arrojan resultados claros puede ser perjudicial. No solo crearían falsas expectativas en personas desesperadas por una opción para tratarse, sino que podría incluso aumentar la exposición a efectos adversos innecesariamente.

Conviene citar las palabras del director científico del Instituto de Genómica Innovadora de la Universidad de California, Berkeley, y ex cazador de drogas en Sangamo Therapeutics en Brisbane, California, Fyodor Urnov: “No quiero un futuro en el que tengamos varios medicamentos recetados. Quiero un futuro en el que tengamos varios medicamentos recetados que funcionen”.

Las consecuencias que tendrá la aprobación del medicamento contra el Alzheimer sobre los pacientes que lo reciban y las investigaciones de otras enfermedades neurodegenerativas aún son inciertas. Pero, pese a las críticas, esta medida ofrece una nueva esperanza.

Referencia:

Controversial Alzheimer’s drug approval could impact other diseases. https://www.nature.com/articles/d41586-021-01763-9

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