Mano sosteniendo una pastilla extraída de un fármaco acostado sobre una superficie blanca con otras pastillas a su alrededor.

Si bien la pandemia de COVID-19 ha recibido mucha atención, existen otras afecciones de larga data que merecen también soluciones urgentes. Una de ellas es la enfermedad de Alzheimer, la forma más devastadora de demencia, para la cual la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) ha aprobado un nuevo fármaco.

Aduhelm (aducanumab) es el primer tratamiento aprobado contra la enfermedad desde el año 2003, y genera esperanzas de poder detener o retrasar su progreso. Sin embargo, no todo es color rosa en esta historia. Muchos expertos han expresado sus dudas respecto a su efectividad, en especial debido a la aprobación por vías aceleradas de parte del regulador sanitario estadounidense.

Aduhelm, un fármaco dirigido a reducir las placas de beta-amiloide en el Alzheimer

El Aduhelm constituye el primer tratamiento dirigido a la fisiopatología subyacente de la enfermedad de Alzheimer: la acumulación de placas del péptido beta-amiloide en el cerebro.

Para verificar su efectividad y seguridad en la última etapa del desarrollo, la compañía desarrolladora programó dos ensayos clínicos de fase 3. El primero confirmó la afirmación previa al mostrar una reducción de dicha acumulación y del progreso de la enfermedad. Sin embargo, el segundo “no cumplió con el criterio de valoración principal”.

Aprobación del fármaco a pesar de que la evidencia no es concluyente

Como es de esperar, esto derribó parte de las expectativas planteadas en el nuevo fármaco contra el Alzheimer. De hecho, el Comité Consultivo de Medicamentos para el Sistema Nervioso Central y Periférico revisó los datos de dichos ensayos y descartó que el Aduhelm proporcionara beneficios que merecieran una aprobación.

Pese a dichas opiniones, la FDA ha decidido darle una oportunidad y proceder con una aprobación acelerada. Esta vía reconoce que un fármaco diseñado para una enfermedad grave o potencialmente mortal puede aportar un beneficio terapéutico mayor que el de los tratamientos existentes, aunque haya datos mixtos respecto a su efectividad.

El regulador sanitario justificó su decisión bajo el argumento de que el medicamento “redujo de manera consistente y muy convincente el nivel de placas amiloides en el cerebro” en todos los estudios en los que se evaluó. Y ya que esta es la causa de la enfermedad de Alzheimer, se espera que la reducción asociada a la administración del fármaco genere mejoras o por lo menos detenga su progresión.

Eficaz para reducir las placas en el cerebro, mas no necesariamente para detener el Alzheimer

Patrizia Cavazzoni, directora del Centro de Evaluación e Investigación de Medicamentos de la FDA, dijo que detrás de esta decisión está la opinión de numerosos expertos y de pacientes. Fue así como llegaron a la conclusión de que los beneficios del fármaco contra el Alzheimer superaban los riesgos y cumplían los para la aprobación acelerada.

Médico sosteniendo una figura del cerebro haciendo referencia a la acumulación de placas que caracteriza la progresión del Alzheimer.“Somos conscientes de la atención que rodea a esta aprobación. Los datos eran muy complejos y dejaban dudas residuales sobre su beneficio clínico”, dijo Cavazzoni. “Ha habido un considerable debate público sobre si Aduhelm debería ser aprobado”.

“La FDA ha determinado que existe evidencia sustancial de que Aduhelm reduce las placas de beta amiloide en el cerebro y que la reducción de estas placas es razonablemente probable que prediga importantes beneficios para los pacientes”.

Los beneficios clínicos de Adulhem administrado a pacientes con Alzheimer son confusos, pero esta decisión les proporciona una oportunidad para combatir esta terrible enfermedad.

Escepticismo en medio de las altas expectativas sobre el fármaco contra el Alzheimer

Los especialistas del mundo no se han mostrado en contra, pero sí han expresado su escepticismo al respecto. Por ejemplo, Tara Spires-Jones, del Instituto de Investigación de la Demencia de la Universidad de Edimburgo, en Reino Unido, cree que la aprobación acelerada del medicamento contra el Alzheimer es una gran noticia.

Figura del cerebro con fichas abajo que forman la palabra "Dementia".

“Esto es muy emocionante para los científicos que intentan desarrollar tratamientos que realmente cambien la vida, pero aún queda mucho camino por recorrer”, expresó. A su parecer, es probable que el fármaco sí tenga un efecto de freno en el deterioro de la memoria en pacientes que se encuentren en las primeras fases.

Hilary Evans, directora ejecutiva del Centro para la Investigación del Alzheimer de Reino Unido, compartió una opinión similar. “El aducanumab solo es adecuado para la fase inicial de la enfermedad”, dijo, por lo que será necesario continuar fomentando la inversión en la investigación sobre la demencia.

Cabe destacar que las compañías farmacéuticas detrás de su desarrollo deberán continuar con los estudios tras esta aprobación acelerada. El programa de la FDA establece que deberán realizarse ensayos confirmatorios de fase 4 y, de no verificar el beneficio clínico anticipado del medicamento, la aprobación podría revocarse.

Referencia:

FDA’s Decision to Approve New Treatment for Alzheimer’s Disease. https://www.fda.gov/drugs/news-events-human-drugs/fdas-decision-approve-new-treatment-alzheimers-disease