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Con el avance de la tecnología y la ciencia las opciones  para tratar distintas enfermedades son cada vez más variadas. Tal es el caso de esta nueva terapia génica que promete ser más eficiente ante los trastornos de la sangre.

La propuesta que acompaña al nuevo proceso se presentó en la revista científica Molecular Therapy recientemente. Dentro de ella, los investigadores del Children’s Hospital of Philadelphia (CHOP) presentaron un nuevo vector que podría significar un gran salto en los tratamientos para variadas condiciones sanguíneas.

Sobre los trastornos sanguíneos

En general, estos se presentan como errores en los genes que conforman la hemoglobina. A su vez, ella es simplemente la proteína que contiene subunidades tanto de globina como de hierro. En dentro de esta combinación de los glóbulos rojos (nuestra célula más común) y el oxígeno se ubican para llegar al cuerpo a través de los vasos sanguíneos.

Entonces, cuando se presenta un error en la hemoglobina genera lo que se conoce como beta-globinopatías o trastornos sanguíneos. Como consecuencia, se pueden presentar variadas complicaciones de salud como que van desde problemas de crecimiento hasta accidentes cardiovasculares y crisis de hipertensión pulmonar.

Los beneficios de la terapia génica

Para poder hacer frente a los trastornos de la sangre que llevan a las consecuencias antes mencionados, se han desarrollado variadas terapias génicas. De forma general, estas básicamente modifican la hemoglobina al integrar en ella “copias” de genes sanos, de forma que estos reemplacen a los defectuosos.

En la actualidad, la terapia génica no es una alternativa nueva ni para el tratamiento de los trastornos de la sangre ni para otras condiciones como enfermedades ópticas. Sin embargo, aún no se trata de una técnica perfecta. De hecho, incluso presenta algunos posibles peligros como la toxicidad asociada a las dosis o la necesidad de una mieloablación previa al tratamiento.

Por estos motivos, aún tiene la posibilidad de mejorar. Ahora, justamente es esto lo que se ha planteado en el reciente estudio desarrollado por los miembros del Programa CuRED Frontier de CHOP.

El vector ALS20

Para poder proponer este tratamiento, los investigadores crearon cinco vectores lentivirales modificados –los vehículos encargados de llevar las “copias” de los genes a las células– y analizaron otros tres vectores tradicionales. Luego de realizar las pruebas, específicamente el vector identificado como ALS20.

Según sus registros, este solo vector llegó a ser 157%, 84% y 40% más productivo que los tres vectores de control. En pocas palabras, con una sola dosis se pueden crear hasta más del doble de la cantidad de nuevas hemoglobinas sanas en comparación con las opciones actuales.

Asimismo, como las dosis requeridas para obtener un resultado particular se hacen menores, el peligro de toxicidad de ellas también disminuye. En total, el nuevo proceso de terapia génica entonces se hace no solo más efectivo contra los trastornos sanguíneos, sino también más seguro.

Sumado a esto, como la cantidad de componentes y esfuerzo necesario disminuyen, el costo del tratamiento también baja. En consecuencia, se vuelve más asequible para una población mayor.

¿Qué es lo que hace diferente a esta nueva terapia génica para trastornos sanguíneos?

El nuevo vector de terapia génica promete ser más efectivo y también más sano a la hora de tratar trastornos de la sangre. Con relación al tema, la primera autora del estudio, Laura Breda, dijo:

“(…) incluida una mejor respuesta a la dosis, una probabilidad mínima de expansión clonal y tumorigénesis, un costo reducido de la terapia y una la necesidad potencialmente reducida de quimioterapia o radiación antes de comenzar la terapia génica”.

Para complementar esto, el autor principal del estudio, Stefano Rivella, también comentó:

“Nuestro vector no sólo puede proporcionar una terapia más segura con una probabilidad reducida de toxicidad genómica y requisitos de acondicionamiento más suaves, sino que también puede mejorar la eficacia y ofrecer un producto competitivo para el mercado de la terapia génica”.

Referencia:

Lentiviral vector ALS20 yields high hemoglobin levels with low genomic integrations for treatment of beta-globinopathies: https://doi.org/10.1016/j.ymthe.2020.12.036