Luego de arduas pruebas en animales y humanos, un equipo de investigadores japoneses parece haber encontrado una terapia efectiva a base de células madres contra una rara enfermedad cardíaca potencialmente mortal.

En su artículo en la revista Science Translational Medicine, explican cómo un año después de una inyección de un tipo específico de células madre, los pacientes mostraron señales alentadoras de mejora. Y aunque la evidencia en humanos aún es muy limitada, los resultados obtenidos elevan las esperanzas de obtener finalmente un tratamiento efectivo alternativo a los trasplantes.

Miocardiopatía dilatada, una enfermedad potencialmente mortal en niños

La miocardiopatía dilatada es una enfermedad causada por el debilitamiento del corazón, especialmente de los ventrículos. Recordemos que estas son las cámaras del corazón que empujan la sangre a lo largo de todo el cuerpo a medida que este se contrae. Si la afección avanza, puede desencadenar insuficiencia cardíaca y la muerte.

Actualmente, la única cura para la miocardiopatía dilatada es un trasplante de corazón. Pero bien sabemos que esta opción no es tan sencilla, pues depende de muchos factores; entre ellos, el tiempo de espera para conseguir un donante de corazón compatible; la posibilidad de que el cuerpo receptor rechace el órgano; hospitalizaciones y tiempos de recuperación prolongados, entre otros.

Células madre, una opción potencial contra la enfermedad cardíaca

Por fortuna, la ciencia parece haber encontrado una opción con potencial de solucionar el problema antes de que surja un donante. Existe un tipo de células madre cardíacas que se sabe que ofrecen beneficios a los adultos con alguna u otra enfermedad cardíaca: las células derivadas de la cardiosfera.

Los estudios han determinado que estas células pueden especializarse en el tejido cardíaco y revertir el daño causado por enfermedades en adultos. Sin embargo, su efecto en niños ha sido poco explorado. Por esta razón, los investigadores pusieron en marcha una serie de ensayos para evaluar su potencial terapéutico y, sobre todo, su seguridad.

Ensayos en animales y en humanos arrojan mejora de la función cardíaca

Primero usaron los cerdos como modelo animal, ya que estos reaccionan de manera similar a los humanos. Les indujeron los síntomas de enfermedad cardíaca típicos y luego los trataron con diferentes dosis de células madre de la cardiosfera o con un placebo.

Los cerdos que recibieron el tratamiento mostraron mejoras rápidas en la función cardíaca; esto a través del engrosamiento del músculo cardíaco, lo cual permitió que bombeara más sangre al cuerpo, resolviendo el problema base de la enfermedad. Con estos buenos resultados, pudieron pasar a la fase de ensayos controlados en humanos.

Como hemos explicado en el seguimiento de los ensayos de las vacunas contra la COVID-19, un ensayo de fase 1 suele involucrar pocos individuos. El de esta terapia incluyó solo cinco pacientes jóvenes que padecían miocardiopatía dilatada.

Les aplicaron una dosis adecuada de células madre y un año después, los resultados fueron también muy positivos: todos mostraron mejoría de la enfermedad cardíaca. Además, ninguno mostró signos de efectos secundarios graves que pudieran asociarse al tratamiento.

¿Cómo funcionan las células madre contra esta enfermedad cardíaca?

Los ensayos también permitieron comprender cómo es que las células madre de la cardiosfera conducen a una mejora de la función cardíaca en la enfermedad. La efectividad de la terapia parece radicar en que las células trasplantadas secretan pequeñas vesículas llamadas exosomas, ricas en llamadas microARN.

En primer lugar, los exosomas bloquean las células que provocan daños en el tejido cardíaco, impidiendo así que la enfermedad avance. Luego, empieza la diferenciación de las células madre en células cardíacas completamente funcionales (cardiomiocitos), lo cual da lugar a la regeneración del tejido.

El tratamiento parece solucionar el problema de raíz, y puede que por sí solo sea suficiente para revertir el daño cardíaco. Los investigadores han planteado la posibilidad de inyectar solo dichos exosomas sin necesidad de las células madre, por ejemplo.

Sin embargo, reconocen que la población de su estudio es pequeña. Aunque los resultados fueron positivos, aún es pronto para cantar victoria, por lo que procederán con la fase 2 de los ensayos para confirmar los efecto en poblaciones más variadas.

Referencia:

Cardiosphere-derived exosomal microRNAs for myocardial repair in pediatric dilated cardiomyopathy. https://stm.sciencemag.org/lookup/doi/10.1126/scitranslmed.abb3336

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