Representación de una cadena de ADN.

El mundo de la tecnología y la ciencia avanzan con cada vez más rapidez y se extienden a límites nunca antes sospechados. Como un ejemplo de esto, vemos a un campo –que antes era solo de la ciencia ficción– como la edición genética convertirse en uno de los nuevos nortes del desarrollo médico y científico. A la par, nuevas iniciativas se crean para explotar estos nuevos campos. Entre ellas, el joven startup Shape Therapeutics ha sabido distinguirse entre el montón, y acá te contaremos por qué.

¿Qué es Shape Therapeutics?

En líneas generales, el emprendimiento (también identificado como ShapeTX) se trata de uno de los laboratorios pioneros en el desarrollo de técnicas de edición genética. Desde su fundación el 5 de abril del 2018, el startup ha tenido un crecimiento sostenido que se muestra altamente prometedor.

Al principio, los fundadores Francois Vigneault, John Suliman y Prashant Mali solo contaban con una oficina en Seattle. Pero, ahora, en tan solo dos años ya han logrado encontrar inversores y aumentar su base de empleados lo suficiente como para sostener una segunda sede: su sitio satélite en Cambridge, Massachusetts.

La idea de Shape Therapeutics nació con Mali, quien ejerce como profesor de bioingeniería. Para cuando hacía su postdoctorado en Harvard, Mali comenzó a trabajar con el modificador genético CRISPR-Cas9, al que denominan como las “tijeras genéticas”. Sin embargo, a pesar de que realizó avances notorios como pionero en el uso de esta herramienta, su vista estaba puesta en el horizonte. Fue gracias a ello, y al apoyo de sus dos colegas, que el trío de fundadores pudo ir más allá y construir una herramienta incluso más poderosa y precisa que el afamado CRISPR-Cas9, según ellos mismos afirman.

Shape Therapeutics: una nueva solución para la terapia genética

Como sabemos, en la actualidad la terapia genética puede ayudar a las personas a superar enfermedades o a evitar que estas se manifiesten de plano. En la actualidad, dicha práctica es aún muy poco común. Pero, ante esto, la ciencia espera que con el tiempo las aprehensiones iniciales se diluyan y este procedimiento pasé a ser un proceso más de la medicina.

Justo ahora, gracias al CRISPR-Cas9 esto ya ha comenzado a pasar en distintos ámbitos. Para Shape Therapeutics, una de las metas podría ser alcanzar (e incluso sobrepasar) este logro de uno de sus principales competidores.

Según parece, hasta ahora, con pruebes realizadas incluso in vivo se ha determinado que la alternativa del startup podría colaborar con el desarrollo de tratamiento e incluso curas para patologías que van desde trastornos neurodegenerativosy problemas oncológicos, así como enfermedades metabólicas y genéticas raras.

Plataforma RNAfix: aprovechando la “maquinaria humana”

El tratamiento identificado como parte de la plataforma RNAfix se trata de la más reciente apuesta de la compañía naciente en lo que a edición genética se trata. Ahora, esta se distingue por ofrecer la capacidad de modificar directamente partes del ARN humano en modelos de enfermedades in vivo.

En estos casos, podemos ver cómo se aprovecha la adenosina desaminasa (ADAR) como colaboradora en el proceso de selección genética. Luego de esto, elementos como los ARNt supresores y los virus adenoasociados diseñados (AAV, por sus siglas en inglés) no se hacen esperar.

Este sistema utilizado por la plataforma RNAfix se destaca como fundamentalmente diferente a otras alternativas, como CRISPR, TALENs o Zinc Fingers, justamente por su composición. En general, todas estas otras herramientas pueden utilizarse tanto para eliminar una mutación puntual o como para un codón de parada prematuro que deba sacarse del ARN. Sin embargo, solo la herramienta RNAfix hace uso de las propias células de la “maquinaria humana” para intervenir en los procesos de edición del genoma.

¿Mejor que CRISPR-Cas9?

“Nuestra nueva plataforma patentada evita el riesgo de inmunogenicidad in vivo y daños permanentes fuera del objetivo comúnmente asociados con los enfoques basados en CRISPR”, afirmó Francois Vigneault, presidente y director ejecutivo de Shape Thereapeutics.

Según parece, la posibilidad de utilizar los propios procesos naturales del cuerpo humano le ofrece una ventaja a quienes estén utilizando su herramienta RNAfix. Por ejemplo, ya otros estudios han señalado que elementos como el CRISPR-Cas9, aunque altamente útiles, también pueden tener sus propios riesgos añadidos.

Ahora, el funcionamiento casi “natural” del RNAfix permite que este realice las actividades en el organismo sin que este se salga de sus patrones habituales. De este modo, las posibilidades de que el organismo rechace el proceso disminuyen mientras el porcentaje de éxito aumenta en paralelo.

Un poco más sobre Shape Therapeutics

Para 2019, Shape Therapeutics dio uno de sus más grandes saltos al conseguir un trato de Serie A de 35,5 millones de dólares. En aquel entonces, New Enterprise Associates (NEA) se presentó como uno de los principales accionistas (a pesar de aun tener solo una minoría de la compañía), honor que compartió con CureDuchenne Ventures.

En la actualidad, el startup ha la logrado colocar tras de sí el apoyo de 5 compañías. Además de las dos previamente mencionadas, también es importante destacar a: Mission BioCapital, Capital Refactor y Capital tectónica –los tres inversores faltantes de Shape Therapeutics–.

Igualmente, el emprendimiento ahora cuenta con un Consejo Asesor Científico. La meta de este es que guiar sus estudios y avances, además de estudiar de cerca sus descubrimientos para poder validarlos rápidamente en lo que estos se presentan.

Con tan solo un par de años en el mercado, como vemos, Shape Therapeutics ha sabido hacerse un nombre entre los profesionales de la medicina y la ciencia. Por los momentos, aún es mucho el espacio que la iniciativa tiene para crecer –y por lo que parece, la empresa está dispuesta a tomarlo todo de ser posible–.

“Prashant y Francois son algunos de los individuos más innovadores y brillantes que han pasado por mi laboratorio a lo largo de los años, y será impresionante ver a estos dos interrumpir el campo de la terapia génica con esta tecnología de cambio de paradigma”, comentó en el 2019 el Dr. George Church, profesor de genética en la Escuela de Medicina de Harvard y miembro de la junta asesora científica de ShapeTx.