La hemofilia A es un trastorno del organismo en el cual este carece en diversas proporciones del factor VIII (FVIII). Este es un factor de coagulación de la sangre que favorece los procesos de cicatrización. Por lo que, su falta se puede traducir en episodios hemorrágicos.

Cuando la hemofilia A se clasifica como severa o grave, nos encontramos con un nivel de presencia de la proteína FVIII en el organismo menor al 1%. Debido a lo que, los pacientes que la sufren suelen estar expuestos a cuadros hemorrágicos peligrosos y a daños severos tanto en sus articulaciones como en los músculos.

Para poder combatir estos problemas, es común que se recurra a la profilaxis, es decir, a tratamientos preventivos. En general, la hemofilia A grave se identifica rápido durante la infancia, por lo que la posibilidad de comenzar un tratamiento rápido es alta.

En el caso particular de esta condición, la profilaxis indica la inyección periódica y largo plazo de factores coagulantes a la sangre (proteína FVIII), para combatir su déficit natural. Ahora, una nueva investigación publicada en la revista Blood Advances ha ido más allá para tratar de comprender en qué momento es mejor empezar con este tipo de tratamientos.

En la prontitud está la clave

La investigación comenzó con 33 pacientes de entre 1 año y 18 años de edad, a los que se les hizo seguimiento por casi dos décadas. El primer grupo de estos, conformado por 15 individuos, recibió tratamientos profilácticos antes de los 2,5 años, a los 1,4 en promedio. Por su parte, el otro grupo recibió los primeros tratamientos preventivos luego de los 6 años, en promedio los iniciaron a los 7,5.

A la larga, fue posible notar que aquellos del primer grupo que iniciaban la etapa adulta presentaban muchos menos problemas de articulaciones y músculos que los del segundo grupo. De hecho, de estos 15 solo un tercio se vio afectado por estos problemas al presentar daño osteocondral o lesiones en el cartílago de una articulación o en el hueso debajo de esta. Por su lado, el grupo de 18, tres cuartas partes manifestaron este tipo de complicaciones.

Como ya se sabe, la profilaxis ya es un tratamiento común para este trastorno. Sin embargo, ahora es posible notar lo importante es que este inicie con prontitud. Puesto que, mientras más temprano den inicio los tratamientos, menos daños a largo plazo habrá para los pacientes.

La profilaxis no es una protección absoluta

Un punto importante que vale la pena aclarar es que, aunque la incidencia de problemas en el primer grupo fue menor, no implicó una desaparición total de estos. Por lo que no se puede ver a la profilaxis temprana como un tratamiento único y 100% efectivo contra las lesiones articulares.

En realidad, se trata de un complemento que disminuye su capacidad de incidencia. Por esto, sigue siendo necesario que este vaya de la mano con otros tratamientos destinados a tratar y controlar los síntomas y complicaciones causados por la hemofilia A grave.

¿Y si ya el paciente superó los 6 años?

En caso de que la hemofilia A grave sea detectada tardíamente o se retrase el tratamiento hasta después de los 6 años, otras investigaciones como el estudio realizado por el Joint Result Study (JOS) señalan que las inyecciones intravenosas presentan los mejores resultados en la profilaxis. Por lo que, esta se convierte en la mejor alternativa para contrarrestar los posibles problemas de salud en sus articulaciones durante su adultez.

Otros posibles tratamientos están en proceso

Como lo hemos mencionado, la profilaxis es solo uno de los componentes del tratamiento. Por esto, en la actualidad ya se estudian nuevas alternativas con las que mejorar los resultados de la lucha contra este trastorno.

Como ejemplo, para este 2018, la FDA (Foods And Drugs Administration) de EE.UU. aprobó el uso subcutáneo de emicizumab como tratamiento contra la hemofilia A. Ahora, también se estudian otras alternativas como la terapia génica o el uso de productos de FVIII de vida extendida para alargar sus efectos en el organismo.

Las precauciones siempre deberán estar presentes

Ante estos claros avances, los investigadores pueden decir con cierta seguridad que habrá un proceso de adopción rápido ya que muchos de estos tienen un proceso de aplicación mucho menos complicado. No obstante, también destacan que, para hacer esto, se haga un seguimiento tan extenso y cuidadoso como el que se ha hecho con los tratamientos de la actualidad.

De esta forma, podrán asegurarse de que cada una de las nuevas adquisiciones verdaderamente produce mejores resultados que sus antecesoras. Para esto, los científicos opinan que, por su extensión en el tiempo, su investigación podría ser parte de las bases de comparación sobre las que construir nuevos estudios.

Referencia:

Young adult outcomes of childhood prophylaxis for severe hemophilia A: results of the Joint Outcome Continuation Study: https://doi.org/10.1182/bloodadvances.2019001311