El trastorno del espectro autista (TEA) es una perturbación del neurodesarrollo con una prevalencia global creciente que varía de 42,6 casos por cada 10.000 individuos en China a 1 de cada 58 en los Estados Unidos.

Aunque los mecanismos moleculares y neuronales subyacentes al TEA siguen siendo en gran medida desconocidos, investigaciones previas han sugerido que los síntomas que distinguen al trastorno pueden ser causados por un cambio excitador/inhibidor de la actividad GABA (ácido γ-aminobutírico) en las neuronas, conocido como el interruptor GABA.

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Potencial evaluado

Ensayos clínicos recientes han demostrado que la bumetanida, un fármaco generalmente recetado para tratar edemas, puede reducir la gravedad del autismo sin provocar efectos secundarios adversos significativos.

El autismo se distingue por mala comunicación social, intereses restringidos y comportamiento estereotipado.

Sin embargo, ningún estudio hasta la fecha ha probado directamente si la bumetanida regula el equilibrio de excitación/inhibición al facilitar el cambio de GABA en el cerebro autista, especialmente en niños pequeños con TEA.

Con el propósito de examinar si el medicamento bumetanida podría regular la relación GABA, y con ello reducir la gravedad de los síntomas autistas en niños pequeños, un equipo de investigadores de la Universidad Jiao Tong en Shanghái, China, evaluó a 83 niños autistas con edades entre 3 y 6 años.

De la muestra total, el equipo separó aleatoriamente dos grupos: un grupo de tratamiento que durante tres meses recibió dos dosis diarias de 0,5 mg de bumetanida, y otro de control que recibió dosis de placebos.

Síntomas reducidos

El equipo evaluó la eficacia y la seguridad del tratamiento con bumetanida, a la vez que examinó el efecto sobre los niveles de neurotransmisores en el cerebro y la asociación entre esto y su efecto en los síntomas.

Al principio del estudio, ambos grupos tuvieron puntajes totales similares en la Escala de Calificación de Autismo Infantil (CARS, por sus siglas en inglés), la medida de cuantificación utilizada para evaluar los síntomas distintivos de la condición, incluyendo el comportamiento imitativo, la respuesta emocional y la capacidad comunicacional verbal y no verbal.

Los resultados del estudio muestran que el fármaco bumetanida tiene potencial para el tratamiento del autismo con pocos efectos secundarios.

Al transcurrir los tres meses, los investigadores encontraron que los puntajes de las pruebas CARS del grupo que recibió el tratamiento con bumetanida presentaba un puntaje total más bajo, un indicativo de que la severidad de los síntomas había reducido.

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Estos hallazgos proporcionan información sobre la base mecanicista de la eficacia clínica de la bumetanida en niños con TEA, a la vez que respaldan la hipótesis de que el medicamento puede restablecer el equilibrio de GABA en el cerebro autista, promoviendo así la función cerebral normal y la cognición social y emocional.

En resumen, señalan los autores, los resultados de este estudio demuestran que el fármaco bumetanida tiene potencial clínico para el tratamiento del TEA en niños, y lo hace de manera segura y con pocos efectos secundarios.

Referencia: Symptom improvement in children with autism spectrum disorder following bumetanide administration is associated with decreased GABA/glutamate ratios. Translational Psychiatry, 2020. https://doi.org/10.1038/s41398-020-0692-2

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