Con el paso de los años, en algunas personas los riñones empiezan a fallar en su función de filtrar las toxinas de la sangre, ocasionando en algunos casos insuficiencia renal. Sin embargo, más allá de esta relación causa-efecto asociada a la edad y los malos hábitos, también hay una afección renal bastante rara a la que la ciencia le ha puesto el ojo desde hace algún tiempo.

La enfermedad renal poliquística ha sido definida como un trastornos genético que hace que los riñones se hinchen y se cubran de múltiples quistes, lo cual también puede desencadenar una insuficiencia renal.

Según los autores de una nueva investigación enfocada en la creación de un tratamiento para dicha enfermedad, se encontró un posible tratamiento para la enfermedad renal poliquística autosómica dominante, a la cual nos referiremos como PQRAD de ahora en adelante.

Haciendo pruebas en animales, encontraron que después del tratamiento hubo una reducción de aproximadamente el 50 por ciento del tamaño del riñón inflamado en ratones enfermos. Sus hallazgos se han publicado en la revista Nature Communications.

Tratamientos ineficientes contra la PQRAD

A pesar de no conocerse con este nombre comúnmente, la enfermedad renal poliquística autosómica dominante es responsable de muchas muertes anuales en personas afectadas. Tal como indica el Dr. Vishal Patel, profesor asociado de medicina interna en UT Southwestern y autor principal del estudio, actualmente los tratamientos no son los más prometedores, y se limitan prácticamente al incómodo proceso de diálisis y el trasplante de riñón:

“Una vez que los riñones han fallado, las únicas opciones para sobrevivir son la diálisis o un trasplante de riñón. Un gran porcentaje de pacientes con PQRAD en diálisis mueren cada año mientras esperan un riñón donado”.

Hasta ahora, el único medicamento aprobado para tratar específicamente la PQRAD es Jynarque, cuyo nombre genérico es tolvaptán. Tristemente, los efectos secundarios que causa este no equilibran su beneficio sobre la enfermedad.

De hecho, la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA, por sus siglas en inglés) ya se ha pronunciado al respecto, y ha notificado a los prescriptores y usuarios del medicamentos que hay una alta probabilidad de “daño hepático grave y potencialmente mortal” asociado a su consumo.

Un fármaco que impide que los quistes renales crezcan

Pero un equipo de investigadores de la UT Southwestern y la compañía farmacéutica Regulus Therapeutics Inc. desarrolló un nuevo tratamiento, un fármaco llamado RGLS4326, que funciona bloqueando el microRNA-17 dañino, un pequeño fragmento de ácido ribonucleico (ARN) que permite que los quistes renales crezcan.

Se hicieron pruebas en ratones y, según indican los autores en su artículo científico, no encontraron evidencia de toxicidad en animales o en pruebas de células humanas, lo que lo hace un prospecto potencial para tratar la enfermedad.

Por el momento, se están realizando pruebas clínicas con este medicamento aplicado a pacientes humanos, y se espera que los resultados sean similares o mejores que los obtenidos con ratones. De esta forma, podría mejorarse sustancialmente la calidad de vida de los afectados por PQRAD, e incluso extenderla.

Referencia:

Discovery and preclinical evaluation of anti-miR-17 oligonucleotide RGLS4326 for the treatment of polycystic kidney disease. https://www.nature.com/articles/s41467-019-11918-y