Últimamente ha habido mucho entusiasmo por el potencial que tiene la técnica de edición genética CRISPR para tratar problemas de salud que van desde el cáncer hasta la ceguera. Sin embargo, no ha habido mucha evidencia científica directa en pacientes reales acerca de si puede funcionar o si es seguro, al menos hasta ahora.

Un equipo de investigadores chinos informó sobre los resultados de un ensayo que utilizó células editadas por CRISPR en un paciente positivo al VIH.

Cambio preciso

Aunque el tratamiento no libró al hombre del virus del SIDA, los investigadores califican el resultado como prometedor. Esto se debe a que los resultados indican que la técnica de edición genética parece hacer de manera segura y efectiva el cambio preciso que se pretende en el ADN.

Los investigadores no encontraron evidencia de efectos secundarios adversos por las células modificadas genéticamente.

Los científicos han estado tratando de usar CRISPR para tratar una variedad de formas de cáncer, trastornos sanguíneos y esperan usar la técnica para tratar de restaurar la visión de las personas cegadas por un trastorno genético.

En esta oportunidad, los investigadores intentaron usar la CRISPR para recrear las experiencias de dos hombres conocidos como el paciente de Berlín y el paciente de Londres.

En esos casos, los hombres VIH positivos fueron declarados efectivamente curados después de recibir trasplantes de células madre de personas nacidas con variaciones de un gen conocido como CCR5, que hace que las personas sean naturalmente resistentes al VIH. Esta variación genética desactiva una puerta de enlace molecular que el VIH utiliza para entrar y destruir las células clave del sistema inmunológico.

Los investigadores utilizaron CRISPR para editar el gen CCR5 en las células madre para recrear la protección natural contra el VIH. Luego utilizaron las células editadas para realizar un trasplante de células madre para el paciente. El hombre también tenía leucemia linfoblástica aguda, una forma de cáncer de sangre.

Segura pero inefectiva

El trasplante parece haber puesto en remisión la leucemia del paciente, sin evidencia de efectos secundarios adversos aparentes por las células modificadas genéticamente, que han persistido en su cuerpo durante más de 19 meses.

Este ensayo mostró que la técnica de edición genética puede hacer cambios precisos en el ADN de manera segura.

Ambos hallazgos son resultados positivos importantes que sugieren que el enfoque de modificación genética es seguro y podría funcionar.

Adicionalmente, los investigadores reportaron que un análisis genético intensivo reveló que la edición genética no causó inadvertidamente ningún cambio involuntario en el ADN, una preocupación clave sobre la seguridad de la edición genética.

Desafortunadamente, el enfoque no redujo los niveles de VIH en el cuerpo del hombre ya que sólo alrededor del 5 por ciento de sus glóbulos blancos portaban la variación en el gen CCR5 editada. En este sentido, el equipo planea concentrarse en encontrar maneras de aumentar esa cifra y llevarla al 100 por ciento, que es lo que se necesitaría para erradicar el virus.

Referencia: CRISPR-Edited Stem Cells in a Patient with HIV and Acute Lymphocytic Leukemia. The New England Journal of Medicine, 2019. https://doi.org/10.1056/NEJMoa1817426