El Parkinson es una enfermedad neurodegenerativa caracterizada por temblores incontrolables en las extremidades, además de rigidez muscular, entre otros síntomas. Esto se produce por la sobreestimulación de una estructura cerebral denominada núcleo subtalámico. Este núcleo tiene la función de coordinar la actividad de las regiones motoras en el cerebro.

Recientemente, un equipo de investigadores demostró que la terapia genética diseñada para bloquear la actividad de núcleo subtalámico reduce significativamente los síntomas del Parkinson y mejora el control de los movimientos de los pacientes. Adicionalmente, se observó que los pacientes que recibieron este tipo de tratamiento desarrollan conexiones cerebrales nuevas que no se observan en el resto de las personas.

La terapia genética es efectiva para aliviar los síntomas del Parkinson

El Parkinson es una enfermedad progresiva del sistema nervioso que afecta al movimiento voluntario e involuntario. En un principio, este trastorno aparece de forma gradual, empezando con temblores imperceptibles en una de las manos; sin embargo, poco a poco el cuadro va empeorando al aumentar los temblores, causando rigidez y dificultando el movimiento.

De acuerdo a los especialistas, esto ocurre por la sobreestimulación de las neuronas que conforman el núcleo subtalámico, una estructura cerebral encargada de coordinar la actividad de las áreas motoras del cerebro. A fin de bloquear esta sobreestimulación, se emplea una terapia genética que impide la actividad de las neuronas de este núcleo. En este sentido, se ha observado que las personas que emplean este tipo de terapias mejoran su capacidad de ejercer control sobre sus movimientos.

A fin de develar los mecanismos subyacentes que explican el funcionamiento de las terapias genéticas sobre los síntomas del Parkinson, un equipo de investigadores emplearon imágenes cerebrales capturadas por una tomografía por emisión de positrones (TEP) de 15 pacientes con Parkinson que recibieron terapia genética y otras 20 personas con esta enfermedad que recibieron un tratamiento placebo.

De esta manera, se observó que un año después de haber recibido la terapia genética, los pacientes con Parkinson tenían conexiones cerebrales nuevas que estaban ausentes en los pacientes que habían recibido un placebo.

La terapia genética bloquea la sobreestimulación y promueve el crecimiento de nuevas conexiones cerebrales

Además de bloquear la sobreestimulación, la terapia genética promueve el crecimiento de vías alternativas de control motor.

En resumen, los investigadores descubrieron que la terapia genética, al bloquear las vías causantes de la sobreestimulación de las neuronas en el núcleo subtalámico, promovía el crecimiento de vías alternativas de control motor a nivel cerebral. De hecho, estas conexiones no se encuentran ni siquiera en las personas sanas.

Por tanto, los resultados sugieren que la terapia genética promueve el crecimiento de nuevas conexiones cerebrales en las personas diagnosticados con Parkinson.

Esto podría ser un mecanismo compensatorio que favorecería el control motor en los pacientes; es lo que se conoce como un recableado adaptativo, dando luces sobre el proceso de plasticidad neuronal. Por otro lado, otra terapia para este trastorno, llamada estimulación cerebral profunda, implica colocar electrodos en el mencionado núcleo para suprimir su actividad gracias a señales eléctricas.

No obstante, este tratamiento no promueve el desarrollo de conexiones cerebrales alternativas.  En vista de estos resultados, los investigadores han planeado llevar a cabo un estudio de mayor amplitud sobre los efectos de la terapia genética sobre los síntomas del Parkinson.

Referencia: Gene therapy reduces Parkinson’s disease symptoms by reorganizing functional brain connectivity, (2018). https://www.doi.org/10.1126/scitranslmed.aau0713