El síndrome de Dravet es una encefalopatía epiléptica grave que generalmente aparece durante los primeros 12 meses de vida, y se distingue por la frecuencia de severos episodios convulsivos. Los niños con esta enfermedad tienden a presentar retraso en el desarrollo, deterioro del habla, trastornos del sueño y una serie de otros síntomas.
La condición es resistente a los tratamientos actuales y, lamentablemente, los niños que se ven afectados por ella, tienen un riesgo sustancialmente elevado de muerte prematura.
En este contexto, un estudio realizado por científicos de la Universidad de Queensland y el Instituto Florey de Neurociencia y Salud Mental, ambos en Australia, descubrió que una proteína que se encuentra en el veneno de una araña, podría ayudar a diseñar un medicamento eficaz para el tratamiento de esta devastadora forma de epilepsia.
Alrededor del 80 por ciento de los casos del síndrome de Dravet son causados por una mutación en un gen llamado SCN1A. Cuando este gen es disfuncional, los canales de sodio en el cerebro que regulan la actividad cerebral no se comportan correctamente.
El investigador Glenn King, profesor en el Instituto de Biología Molecular de la Universidad de Queensland y autor principal de la investigación, explicó:
“En nuestros estudios, el péptido del veneno de araña fue capaz de dirigirse a los canales específicos afectados por el síndrome de Dravet, restaurando la función de las neuronas del cerebro y eliminando las convulsiones”.
Los investigadores examinaron el efecto de un péptido de veneno de araña en un modelo de ratón con síndrome de Dravet, demostrando que esta molécula, llamada Hm1a, se concentró en los receptores exactos que se ven afectados en la devastadora condición.
El descubrimiento demuestra la efectividad única que tiene el veneno de araña en el tratamiento de los trastornos del sistema nervioso.
La producción de fármacos en base a venenos no es una idea nueva; por ejemplo, los inhibidores de la ECA, medicamentos comunes para el tratamiento de la presión arterial, fueron el resultado de estudiar el veneno de víboras suramericanas. Sin embargo, resulta inusual el diseño de medicamentos fundamentados en veneno de araña.
El Dr. Steven Petrou, coautor del estudio y profesor en el Instituto Florey, explicó por qué el veneno de araña fue particularmente útil en este caso:
“Las arañas matan a sus presas a través de compuestos venenosos que se dirigen al sistema nervioso, a diferencia de las serpientes, por ejemplo, cuyo veneno se dirige al sistema cardiovascular.”
Millones de años de evolución han refinado el veneno de araña para apuntar específicamente a ciertos canales iónicos, sin causar efectos secundarios en los demás, y los medicamentos derivados de los venenos de araña conservan esta precisión.
Los científicos esperan que estos hallazgos estimulen una mayor investigación y creen que el descubrimiento podría ayudar a desarrollar medicamentos de precisión para el tratamiento del síndrome de Dravet, que ha sido difícil de tratar eficazmente con los medicamentos anticonvulsivos existentes.
Referencia: Selective NaV1.1 activation rescues Dravet syndrome mice from seizures and premature death. PNAS, 2018. https://doi.org/10.1073/pnas.1804764115
