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Ciencia

Científicos logran crear priones humanos sintéticos

Por Mary QuinteroJun 7, 20183 minutos de lectura
Priones
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Entre otras, la encefalopatía espongiforme bovina, conocida como la enfermedad de las vacas locas, la enfermedad de Creutzfeldt-Jakob y el insomnio familiar fatal, son enfermedades raras, incurables y potencialmente mortales, que son causadas por un tipo especial de agentes infecciosos: priones, proteínas con estructura irregular.

En la mayoría de los casos, la enfermedad comienza de forma espontánea, con una proteína accidentalmente empacada incorrectamente; en otros casos, alrededor del 10 por ciento, la enfermedad es transmitida por herencia, y menos del uno por ciento se debe al consumo de tejidos de animales enfermos.

Cualquiera sea el caso, la enfermedad se desarrolla como una reacción en cadena, o como un efecto dominó: la aparición de tales proteínas estimula la formación de una estructura irregular en nuevas moléculas, provocando que los priones se acumulen y destruyan las células y tejidos del sistema nervioso.

La incidencia de las enfermedades humanas por priones alcanza su punto máximo entre los 60 y los 65 años, lo que representa aproximadamente 1 de cada 10.000 muertes en todo el mundo. A pesar de su relativa rareza, las enfermedades priónicas han ganado considerable notoriedad y relevancia porque muestran características de enfermedades neurodegenerativas pero son infecciosas.

En este sentido, un equipo de científicos informa haber creado una cepa artificial de priones humanos en el laboratorio, un avance que permite explorar nuevas vías de investigación en la búsqueda de tratamientos para este tipo de enfermedades.

El Dr. Jiri G. Safar, del Departamento de Neurología y Patología de la Universidad Case Western Reserve y autor principal del estudio, expresó:

“Este logro representa un hito. Hasta ahora, nuestra comprensión de los priones en el cerebro ha sido limitada. Ser capaces de generar priones humanos sintéticos en un tubo de ensayo, nos permitirá alcanzar un entendimiento más amplio de la estructura y la replicación de los priones. Esto es crucial para el desarrollo de inhibidores de su replicación y propagación a través del cerebro, lo que resulta esencial para detener enfermedades cerebrales basadas en priones.”

Previamente, los científicos habían creado priones sintéticos específicos para roedores, pero estos priones, aunque afectaban a ratones y hámsteres, no eran infecciosos para los humanos. Para el nuevo estudio, el equipo de investigadores tomó una proteína priónica humana genéticamente modificada, y con cierta persuasión, logró que la bacteria E. coli produjera un prion humano sintético.

En las pruebas, los priones humanos sintéticos resultantes demostraron ser infecciosos para los ratones transgénicos, que fueron genéticamente alterados para expresar una proteína humana particular. En dos experimentos separados, el prion humano recombinante causó una seria disfunción neurológica en los ratones infectados.

La mecánica detrás del plegamiento de priones humanos es poco conocida, pero este último avance nos acerca significativamente a la respuesta.

Este nuevo hallazgo también fomenta nuestra comprensión de cómo funcionan las enfermedades basadas en priones en el cerebro humano. La tasa y la replicación de una infección, según sugiere la nueva investigación, están determinadas por problemas técnicos específicos en la estructura de una molécula, y no por la mera presencia de proteínas mal plegadas.

Si bien estamos muy lejos de tener un tratamiento o cura para las enfermedades basadas en priones, los científicos ahora tienen los medios para crear y disponer de priones humanos sintéticos, lo que sin duda, fundamentará futuros estudios.

Referencia: Artificial strain of human prions created in vitro. Nature Communications, 2018. http://dx.doi.org/10.1038/s41467-018-04584-z

Biología Molecular Enfermedades Prionicas Neurología Proteínas

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