Un comité asesor de la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) ha recomendado por unanimidad la aprobación del fármaco Epidiolex, una formulación purificada de cannabidiol, como tratamiento complementario para el síndrome de Lennox-Gastaut (LGS) y el síndrome de Dravet (DS) en pacientes 2 años de edad o más.
El Comité Asesor sobre Fármacos del Sistema Nervioso Periférico y Central, no tuvo preocupaciones sobre la seguridad o eficacia del fármaco Epidiolex, y felicitó a la FDA, al fabricante, a los pacientes y sus familias por haber presentado evidencia sólida.
Dicha evidencia se basó en los resultados obtenidos de un ensayo clínico, los cuales demostraron reducciones significativas en la tasa de convulsiones mensual de los pacientes con cualquiera de las condiciones (LGS o DS) que recibieron dosis de Epidiolex.
En el ensayo clínico, realizado en 24 centros de estudio en los Estados Unidos y Europa, participaron 171 pacientes con edades comprendidas entre 2 y 55 años (edad promedio 15 años), cuyas convulsiones no estaban controladas por su régimen actual de fármacos antiepilépticos. Los investigadores asignaron al azar a 86 de pacientes para recibir el fármaco a base de cannabidiol Epidiolex (20 mg / kg / día), mientras que los restantes 85 pacientes recibieron un placebo.
Al inicio del estudio, los pacientes tenían una frecuencia media mensual de 74 crisis epilépticas, las cuales se definieron como convulsiones que afectaban todo el cuerpo, el tronco o la cabeza, que los colocaba en riesgo constante de sufrir caídas y lesiones.
Durante el período de tratamiento de 14 semanas, los pacientes que tomaron Epidiolex tuvieron una reducción significativamente mayor de las crisis epilépticas en comparación con los que tomaron placebo (44 vs. 22 por ciento). Los análisis de sensibilidad confirmaron que el efecto del tratamiento con el fármaco a base de cannabidiol se estableció durante el primer mes de tratamiento y se mantuvo durante todo el período de tratamiento.
La Dra. Elizabeth Thiele, directora del Programa de Epilepsia Pediátrica del Hospital General de Massachusetts, profesora de Neurología en la Facultad de Medicina de la Universidad de Harvard y coautora del ensayo, manifestó: “Los resultados de estos estudios sugieren que esta formulación farmacéutica a base de cannabidiol representa una esperanza para una nueva opción de tratamiento que puede ser efectiva para los pacientes que sufren del síndrome de Lennox-Gastaut y el síndrome de Dravet.”
A pesar de que Epidiolex se deriva de la marihuana (Cannabis sativa), no contiene tetrahidrocannabinol (THC), por lo que no tiene propiedades propicias para el abuso, dijeron los revisores de la FDA. Eso es crucial, porque actualmente, la Agencia Antidrogas de los Estados Unidos (DEA) considera que Epidiolex es un medicamento de la Lista I. Si la FDA aprueba el uso del fármaco, hará una recomendación a la DEA de que el medicamento sea reprogramado.
Aunque la decisión del Comité no es vinculante, la FDA generalmente tiende a seguir sus consejos. Se espera una decisión final para el 27 de junio de 2018.
Referencias:
Cannabidiol in patients with seizures associated with Lennox-Gastaut syndrome (GWPCARE4): a randomised, double-blind, placebo-controlled phase 3 trial. The Lancet, 2018. https://doi.org/10.1016/S0140-6736(18)30136-3
GW Pharmaceuticals Announces the Unanimous Positive Result of FDA Advisory Committee Meeting for First Plant-Based Pharmaceutical Cannabidiol Treatment for Seizures in Patients with Two Rare, Severe Forms of Epilepsy. GW Pharmaceuticals press release, 2018. https://goo.gl/k7Vs94