Los resultados de un ensayo clínico de Fase 1 realizado por investigadores de la Universidad de Texas en Southwestern, evidenciaron que un nuevo medicamento contra el cáncer llamado Larotrectinib fue eficaz en el 93 por ciento de los pacientes pediátricos examinados.
La mayoría de los medicamentos contra el cáncer se dirigen a órganos o lugares específicos del cuerpo; sin embargo el fármaco Larotrectinib, es el primer medicamento contra el cáncer que recibe la designación de terapia innovadora de la FDA para pacientes con una fusión específica de dos genes.
El gen tropomiosina receptor quinasa (TRK) desempeña un papel clave en el desarrollo del cerebro y el sistema nervioso. En algunos casos, una parte del gen se une a otro gen creando una fusión. Cuando esto ocurre, provoca que el gen TRK se active inesperadamente lo que induce al crecimiento celular descontrolado, el sello distintivo del cáncer.
Si bien las fusiones del gen TRK ocurren en un pequeño porcentaje de cánceres comunes en adultos, ocurren con frecuencia en algunos cánceres infantiles, como el fibrosarcoma infantil, el nefroma mesoblástico congénito celular y el cáncer papilar de tiroides.
El fármaco Larotrectinib se dirige a la mutación del gen fusionado TRK, que se encuentra en muchos tipos de cáncer infantil y actúa como un bloqueador de los receptores.
Este nuevo medicamento pertenece a una clase de moléculas conocidas como inhibidores de quinasas, los cuales funcionan reduciendo la actividad enzimática de una reacción celular clave. La selectividad del medicamento significa que no causa los efectos secundarios graves asociados con muchos tratamientos tradicionales contra el cáncer.
El estudio se realizó en ocho sitios en los Estados Unidos entre el 21 de diciembre de 2015 y el 13 de abril de 2017; entre los 24 participantes con edades comprendidas entre 1 mes y 21 años, diecisiete tenían fusiones TRK y siete no. Las pruebas están programadas para completarse en diciembre de 2019 con 92 participantes.
Durante el ensayo, ninguno de los pacientes con fusiones TRK tuvo que abandonar el estudio debido a un efecto secundario inducido por el fármaco.
El Dr. Theodore Laetsch, profesor de pediatría en la Universidad de Texas Southwestern y autor principal del estudio, comentó: “Todos los pacientes con un tumor sólido con fusión TRK positiva tratados en este estudio redujeron su tumor. La tasa de respuesta casi universal observada con el medicamento Larotrectinib no tiene precedentes”.
Igualmente importante, la respuesta fue duradera para la mayoría de los pacientes. Los autores del ensayo señalaron que hasta la fecha, la respuesta a este fármaco parece ser duradera, aunque resaltan la necesidad de realizar más ensayos para corroborar los esperanzadores resultados observados.
Referencia: Larotrectinib for paediatric solid tumours harbouring NTRK gene fusions: phase 1 results from a multicentre, open-label, phase 1/2 study. The Lancet Ocology, 2018. https://doi.org/10.1016/S1470-2045(18)30119-0