Farmacos Enfermedades Raras

Existen aproximadamente 7.000 tipos diferentes de enfermedades y trastornos raros. Se estima que a nivel global unas 350 millones de personas están afectadas por alguna de estas enfermedades.

El 80 por ciento de las enfermedades raras son genéticas, lo que significa que los pacientes se verán afectados durante toda su vida. Peor aún, la mitad de todas las personas con una enfermedad rara son niños, y el 30 por ciento de ellos no alcanzará su quinto cumpleaños. Esto no es sorprendente, teniendo en cuenta que el 95 por ciento de las enfermedades raras no cuentan con medicamento específico aprobado y lanzado al mercado.

A pesar de que estas cifras son abrumadoras, la verdad es que desarrollar nuevas terapias para tratar la cantidad de personas que padecen cada una de estas afecciones poco frecuentes, no es rentable para la industria farmacéutica.

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En este entorno, un equipo de investigadores de la Universidad Estatal de Luisiana (LSU) en Estados Unidos, han desarrollado una forma sofisticada y sistemática para identificar medicamentos existentes que pueden ser utilizados para tratar una enfermedad o afección rara.

Los autores del al investigación han afinado un proceso de reposicionamiento de medicamentos asistido por computadora que puede ahorrar tiempo y dinero para ayudar a estos pacientes a recibir un tratamiento efectivo.

El Dr. Misagh Naderi, del Departamento de Sistemas Computacionales de Biología de la LSU y uno de los autores de la investigación, explica: “Las enfermedades raras a veces afectan a una población tan pequeña, que descubrir tratamientos no resulta financieramente factible. Desarrollamos una forma de encontrar computacionalmente coincidencias entre estructuras y funciones de proteínas de enfermedades raras e interacciones de medicamento existentes, que pueden ayudar a tratar a pacientes con algunas de estas enfermedades.”

Existen precedentes, como el caso del fármaco amantadina, que se introdujo por primera vez para tratar infecciones respiratorias. Sin embargo, unos años más tarde, una paciente con enfermedad de Parkinson experimentó una mejora dramática de los síntomas de su enfermedad mientras tomaba el medicamento para la gripe. Esta observación provocó una investigación adicional. Ahora, el fármaco está aprobado como un medicamento antiviral y antiparkinsoniano.

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Para sistematizar la reutilización de fármacos, los especialistas desarrollaron un software con un cribado virtual que permite encontrar coincidencias entre los medicamentos y proteínas aprobados que están involucrados en las enfermedades raras.

Las súper computadoras de LSU les permiten probar millones de posibilidades, que de otro modo, costarían miles de millones de dólares en pruebas de laboratorio.

Los autores de la investigación confían en que su contribución será un aporte significativo para facilitar que muchas de las personas que sufren este tipo de enfermedades, encuentren un tratamiento que les ayude a sobrellevar la enfermedad que padecen.

Referencia: Large-scale computational drug repositioning to find treatments for rare diseases. Systems Biology and Applications, 2018. doi:10.1038/s41540-018-0050-7

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