La terapia genética, que ha tenido una historia de altos y bajos, acaba de dar un paso importante: un comité asesor de la Administración de Drogas y Alimentos (FDA) aprobó la primera terapia genética para un trastorno hereditario, una rara condición que causa una forma progresiva de ceguera.

Esta decisión convertiría al tratamiento, en la primera terapia genética legalmente disponible en los Estados Unidos para un trastorno hereditario.

El tratamiento, que se llama voretigene neparvovec, y que se comercializará como Luxturna, corrige una mutación en el gen RPE65. El procedimiento implica un sólo tratamiento para cada ojo, el cual introduce partículas de un virus genéticamente modificadas, que llevan una versión corregida del gen mutado.

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Después de una audiencia que incluyó testimonios de médicos, niños y jóvenes cegados por la enfermedad que se beneficiaron del tratamiento y sus padres, la recomendación del panel asesor de aprobar el tratamiento, fue unánime.

El profesor asistente de oftalmología de la Universidad de Salud y Ciencias de Oregón, Paul Yang, señala: “Este es un gran paso adelante para el campo de la terapia genética, es el primero en tratar un trastorno hereditario y marca el comienzo de una nueva era.”

Recientemente la FDA aprobó el uso de terapia genética para tratar una forma de leucemia. Del mismo modo, científicos informaron haber utilizado la terapia génica para tratar con éxito a pacientes que sufren de adrenoleucodistrofia cerebral, o ALD. Esta nueva aprobación sería un reflejo claro de que los entes reguladores han comprobado la seguridad y los beneficios que puede proveer este tipo de tratamientos.

En el estudio que sirve de soporte a esta decisión, participaron 29 pacientes, de 4 a 44 años; el tratamiento mostró ser seguro y efectivo. Más del 90 por ciento de los pacientes tratados manifestaron al menos alguna mejora en su visión. La evidente mejora visual comenzó a los pocos días del tratamiento y fue recibida con gran regocijo por los pacientes.

La mejora varió de un paciente a otro, y ninguno de los afectados recuperó la visión totalmente. Pero la gran mayoría tuvo un aumento significativo en su capacidad para ver, especialmente de noche o con poca luz, lo que es un problema importante para los pacientes con esta condición.

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Una de las principales preocupaciones que tiene la aplicación de este tratamiento es el costo. Algunos analistas han especulado que podría costar cientos de miles de dólares para tratar cada ojo, lo que significa que el precio para cada paciente podría acercarse a $ 1 millón.

La empresa que desarrolló el tratamiento, Spark Therapeutics, no ha expresado cuánto cobraría por realizar la terapia genética; pero la compañía ha dicho que ayudaría a los pacientes a tener acceso al tratamiento.

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