La Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés), dejo saber a través de un comunicado de prensa, que aprueba el uso de terapia genética contra la leucemia, un tratamiento que utiliza las células inmunes del propio paciente, para combatir la enfermedad, abriendo una nueva era en la lucha contra uno de los más mortales padecimientos.

El tratamiento es hecho por Novartis y se llama Kymriah (tisagenlecleucel). Este tipo de inmunoterapia contra el cáncer, conocido como terapia de células CAR-T, hasta ahora era conocido como CTL019.

El ente regulador permite la aplicación del innovador tratamiento en niños y adultos hasta 25 años de edad, con una forma de leucemia linfoblástica aguda (LLA). Para calificar al tratamiento, los pacientes deben tener un precursor de células B que sea refractario, o que el paciente haya recaído al menos dos veces.

Al respecto, el presidente de Novartis, Joseph Jiménez, comenta: “Este consentimiento determina, por primera vez en cualquier parte el mundo, la aprobación del uso de  terapia de células CAR-T”.

Estudios previos han demostrado que más del 70 por ciento de los pacientes en los que se aplicó el tratamiento respondió positivamente, logrando la remisión de la enfermedad en tres meses.

El tratamiento Kymriah no es una píldora o una forma de quimioterapia, que puede debilitar las defensas naturales del cuerpo. En lugar de eso, se aprovecha de las propias células inmunes del paciente, llamadas células T y de los glóbulos blancos, “entrenandolos” para reconocer y combatir el cáncer.

Las células inmunitarias del paciente son extraídas con un proceso especial de filtración de la sangre, se envían a un laboratorio y se codifican genéticamente para que puedan identificar y matar las células cancerosas.

Una vez realizado este proceso, estas células T modificadas son reinsertadas en el paciente, donde pueden comenzar a atacar la enfermedad.

En el comunicado emitido, la FDA se refiere a esta aprobación como “una acción histórica” ​​y un “nuevo enfoque para el tratamiento del cáncer y otras enfermedades graves y potencialmente mortales”.

El comisionado de la FDA, Dr. Scott Gottlieb, MD, señala: “Estamos entrando en una nueva frontera en la innovación médica con la capacidad de reprogramar las células de un paciente para atacar un cáncer mortal.”

En cuanto al costo del tratamiento, Bruno Strigini, CEO de Oncología en Novartis, señaló que se estima que la aplicación de Kymriah, ronde los 475.000 dólares y aclara que se trata de una única sesión. A pesar de que este monto luce prominente, vale señalar que el tratamiento actual más común para tratar la leucemia, el trasplante de médula ósea, puede costar entre 540.000 y 800.000 dólares, por lo que según Strigini, el costo de esta prometedora terapia está plenamente justificado.

Además, el portavoz indicó que la mayoría de los pacientes que se ajusten a los criterios de tratamiento, probablemente estarán cubiertos por un seguro médico, ya que tienen menos de 25 años y estarían amparados o bien por el seguro de sus padres o por la seguridad social.