Se estima que 1 de cada 160 niños a nivel mundial, presenta en alguna medida, trastorno del espectro autista (TEA). Al respecto, la comunidad científica realiza esfuerzos por desarrollar una imagen precisa de los factores genéticos y ambientales que pueden causar esta condición. Hasta ahora, las estrategias de tratamiento han estado enfocadas en controlar y regularizar los síntomas, los cuales varían ampliamente. En este escenario, un grupo de investigadores de la Universidad de San Diego, California, presentaron un pequeño y promisorio estudio, en el que demuestran que el fármaco suramina, un medicamento que tiene más de 100 años, puede mejorar perceptiblemente los síntomas del TEA en niños.

El Dr. Robert Naviaux, académico de Escuela de Medicina de la USD y autor principal del estudio, cree que los síntomas de autismo podrían ser impulsados ​​por una disfunción metabólica, que provoca una interrupción en la comunicación entre el cerebro, el intestino, y el sistema inmunológico a nivel celular.

Él atribuye esta disfunción a la hipótesis de “respuesta celular al peligro”, que indica que la respuesta celular normal ante una lesión o al estrés a veces puede atascarse y provocar un comportamiento anormal que conduce a la enfermedad crónica. Esta respuesta anormal podría ser mantenida a través del proceso de señalización celular purinérgico.

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Para probar esta hipótesis, Naviaux y su equipo, consideraron al fármaco suramina, un conocido antipurinérgico. Este medicamento ha existido desde 1916 y se utiliza en el tratamiento de la enfermedad parasitaria tripanosomiasis africana, llamada la enfermedad del sueño.

Los primeros resultados prometedores se obtuvieron en estudios con ratones, cuando los investigadores regresaron con éxito los síntomas parecidos al autismo, con una sola dosis de la droga. Estos estudios prepararon el terreno para realizar el primer ensayo en humanos.

En este estudio piloto controlado, participaron 10 pacientes diagnosticados con TEA, con edades comprendidas entre 5 y 14 años, cada uno de los cuales recibió una sola dosis de suramina o un placebo. Los niños fueron agrupados en pares considerando edad, índice de inteligencia y la severidad del autismo, lo que significa que cada participante que recibió el fármaco, podría ser comparado a un participante de características similares que recibió un placebo. Los cinco niños que recibieron el fármaco mostraron una mejora constante de los síntomas dentro de tan sólo siete días, mientras que el grupo placebo no mostró ningún cambio en absoluto.

Los investigadores utilizaron las evaluaciones estandarizadas para medir estas características básicas antes, durante y después del tratamiento. Además, los padres (que no sabían si su hijo había recibido la droga o no) también informaron de mejoras en el comportamiento, el lenguaje, las metas de desarrollo y las interacciones sociales. Lamentablemente, estas mejoras fueron sólo temporales; a medida que el medicamento gradualmente desapareció de sus sistemas, a lo largo de seis semanas, la gravedad de los síntomas regresó.

Pero aparte de la espectacular mejora de los síntomas, lo que es más importante para los investigadores, es que los resultados positivos del estudio, refuerzan aún más la hipótesis de que la disfunción metabólica contribuye al autismo y que esta disfunción es tratable.

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Los investigadores señalaron enfáticamente que las personas no deben experimentar con este medicamento en casa, sin importar cuan prometedores pueden parecer estos primeros resultados. Naviaux explica:

El fármaco no está aprobado para el tratamiento del autismo. Al igual que muchas drogas intravenosas, cuando se administra indebidamente por personal no capacitado, dosis u horarios equivocados, sin medición cuidadosa de los niveles de fármaco y el seguimiento de la toxicidad, la suramina puede causar daño.

Se requiere de más ensayos clínicos para aprender a utilizar la suramina de forma segura y para identificar las interacciones farmacológicas y efectos secundarios que no se pueden predecir actualmente.