Crispr Cas9 1

Los ingenieros de la Universidad de Wisconsin-Madison han desarrollado nuevos métodos para observar el proceso de edición de genes mediante CRISPR-Cas9, y están poniendo esas tecnologías a trabajar para mejorar las técnicas de ingeniería genética. Este proyecto tiene el potencial de sentar las bases para nuevas plataformas preclínicas en medicina de precisión.

La técnica CRISPR-Cas9 consiste básicamente en poder editar o modificar el ADN de cualquier organismo vivo, incluido el ser humano. “Mediante esta técnica es posible para los investigadores, genetistas y médicos reescribir el ADN de forma mas precisa, lo que facilitaría los avances en ingeniería genética”, ha dicho Krishanu Saha, director del proyecto de Ingeniería Biomédica de UW-Madison en EEUU.

Esta técnica resulta muy significativa para el tratamiento de enfermedades causadas por errores y fallas genéticas bien definidas en los genes. La técnica de CRISPR-Cas9 podría ser una forma de prevenir o revertir enfermedades incurables, como la anemia de células falciformes, el trastorno pulmonar fatal de la fibrosis quística y la ceguera causante de la amaurosis congénita de Leber.

El procedimiento mediante el cual la Técnica CRISPR-Cas9 , realiza las reescrituras del ADN dentro de las células no ha sido bien detallado, por lo que no se conocen los procesos del mecanismo que realiza los cambios. Sobre el tema se han hecho pruebas, y algunos resultados han sido muy favorables. Al respecto, Saha señala queHasta que entendamos por qué algunas estrategias fallan y por qué algunas tienen éxito, el uso de la herramienta de cirugía del genoma será limitado“.

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Con una inversión de probablemente $1.8 millones de los Institutos Nacionales de Salud (NIH), Saha podría salvar esa brecha para hacer pruebas con marcadores genéticos, para hacer seguimiento del proceso que usa la técnica de CRISPR-Cas9  y hacer montajes de laboratorio en cápsulas de Petri en tiempo real, y observar su comportamiento. Los alcances del estudio beneficiarían a la humanidad en el ámbito de terapias génicas, para la cura de muchas más enfermedades de las señaladas.

Según Saha, “cambiar sistemáticamente múltiples componentes de CRISPR-Cas9, al mismo tiempo, para hacer pruebas en las células derivadas del paciente, conducirá a una mayor comprensión de los procesos biológicos importantes para la cirugía del genoma“.

Este proyecto está siendo financiado y apoyado por diversos institutos  en los Estados Unidos, y  respaldado por un tipo relativamente nuevo de becas del NIH, el Maximizing Investigators’ Research Award, cuyo objetivo es impulsar la productividad científica y la innovación para mejorar la calidad de vida y salud de la humanidad.

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